作为一种全球高发的单基因遗传病,β-地中海贫血患者需终身输血,重症地贫患者甚至大多难以活到成年,而国外一款基因疗法高达280万美元,让普通家庭望而却步。如今,这一困境正在被杭州的一家科技企业打破。
近日,康霖生物科技(杭州)有限公司(以下简称“康霖生物”)自主研发的KL003细胞注射液,通过独创的基因修饰自体造血干细胞技术,攻克了造血干细胞在体外编辑过程中“干性损失”的行业难题——患者只需接受一次治疗,就有望彻底摆脱终身输血。

与传统治疗相比,KL003不仅临床疗效显著,更将治疗成本大幅降低,使“天价疗法”走向“平价”。“我们的目标是让天价基因治疗走进寻常患者,让一次性治愈不再是奢望。”康霖生物创始人吴昊泉说。
走进康霖生物的研发实验室,一台台精密设备承载着重症血液病、罕见病患者重获健康的期盼。然而新药研发之路充满坎坷,生物医药行业素有“10年研发、10亿投入、10%成功率”之说,资金成为不少创新药企的生死门槛。2024年2月,农业银行杭州新杭支行在调研中注意到康霖生物的技术价值与资金需求后,随即快速完成首笔贷款投放。

“这项技术能将造血干细胞植入时间缩短至少于国际平均的40天,大幅降低患者感染风险,技术壁垒很高。”农行杭州新杭支行行长张延说,此后农行又陆续提供流动资金贷款700万元,持续为企业产业化护航。
“这笔资金像给研发上了保险。”吴昊泉感慨。在金融活水支持下,康霖生物研发进程提速,成为国内首批开展地贫基因治疗临床研究的企业,并入选2025年度浙江省“科技新小龙”。其KL003注射液临床试验顺利推进,艾滋病功能性治愈项目也获国家重大专项支持,多项技术填补国内空白。
新兴产业的发展决定着一座城市未来的发展高度。如今,一套更适配创新规律的科技金融体系,正在逐步化解科创药企的筹资难题。杭州农行方面表示,下一步将持续深化“人工智能+金融应用”,全力支持杭州打造人工智能创新发展第一城与“296X”先进制造业集群。截至今年3月末,该行已累计为二十余家浙江省“科技新小龙”企业提供专属金融支持。
